Ανακοινωθέντα

Η Επιτροπή Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την αναστολή της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου για τη δρεπανοκυτταρική νόσο Oxbryta (voxelotor). Το μέτρο αυτό λαμβάνεται προληπτικά, ενόσω είναι σε εξέλιξη η ανασκόπηση των αναδυόμενων δεδομένων.

Η σύσταση έπεται αναδυόμενων δεδομένων ασφάλειας από δύο μελέτες βασιζόμενες σε μητρώο, οι οποίες υποδεικνύουν ότι οι ασθενείς στις μελέτες εμφάνισαν αυξημένη συχνότητα αγγειο-αποφρακτικών κρίσεων (VOC) κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Oxbryta, σε σύγκριση με την περίοδο πριν από την έναρξη του φαρμάκου. Οι αγγειο-αποφρακτικές κρίσεις είναι από τις πιο συχνές επιπλοκές της δρεπανοκυτταρικής νόσου, περιλαμβάνουν επεισόδια οξέος πόνου και μπορεί να οδηγήσουν σε περαιτέρω επιπλοκές υγείας όπως αρθρίτιδα, νεφρική ανεπάρκεια και εγκεφαλικό επεισόδιο.

Αυτά τα νέα δεδομένα ασφάλειας αναδείχθηκαν καθώς ο EMA έκανε ήδη επαναξιολόγηση για τα οφέλη και τους κινδύνους του Oxbryta ως μέρος μιας επανεξέτασης σε εξέλιξη, η οποία ξεκίνησε τον Ιούλιο του 2024. Η διαδικασία αυτή ενεργοποιήθηκε, καθώς δεδομένα από μια κλινική δοκιμή κατέδειξαν μεγαλύτερο αριθμό θανάτων με το Oxbryta σε σχέση με το εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία), ενώ μια άλλη δοκιμή έδειξε ότι ο συνολικός αριθμός θανάτων ήταν υψηλότερος από τον αναμενόμενο.

Σε αυτό το πλαίσιο, η CHMP έκρινε ότι συνολικά αυτά τα δεδομένα εγείρουν σοβαρές ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια του Oxbryta. Ως εκ τούτου, και λόγω της αυξημένης αβεβαιότητας, συνέστησε την αναστολή της άδειας κυκλοφορίας, της κυκλοφορίας στην αγορά και της προμήθειας του φαρμάκου, έως ότου αξιολογηθούν όλα τα διαθέσιμα δεδομένα στην τρέχουσα ανασκόπηση.

Παράλληλα, η εταιρεία η οποία εμπορεύεται το φάρμακο Oxbryta αποφάσισε να αποσύρει και να ανακαλέσει το φάρμακο από όλες τις χώρες όπου είναι διαθέσιμο και να διακόψει τις τρέχουσες κλινικές δοκιμές και τα προγράμματα παρηγορητικής χρήσης και πρώιμης πρόσβασης.

Ενόσω η επανεξέταση είναι σε εξέλιξη, ο EMA συστήνει τα ακόλουθα:

• Οι ιατροί δεν πρέπει να ξεκινούν  θεραπεία σε νέους ασθενείς  με το Oxbryta.

• Οι ιατροί θα πρέπει να επικοινωνήσουν με τους ασθενείς που λαμβάνουν επί του παρόντος θεραπεία με Oxbryta, για να σταματήσουν τη θεραπεία και να συζητήσουν εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές.

• Οι ιατροί θα πρέπει να συνεχίσουν να παρακολουθούν τους ασθενείς για ανεπιθύμητες ενέργειες μετά τη διακοπή της θεραπείας με Oxbryta.

• Οι ασθενείς πρέπει να μιλήσουν με το γιατρό τους πριν διακόψουν το φάρμακό τους.

• Οι ασθενείς που έχουν οποιεσδήποτε απορίες θα πρέπει να μιλήσουν με τον γιατρό τους.

Λεπτομερέστερες συστάσεις θα αποσταλούν στους επαγγελματίες υγείας που συνταγογραφούν, διανέμουν ή χορηγούν το φάρμακο μέσω μιας απευθείας επικοινωνίας με επαγγελματίες υγείας (Direct health care professional communications - DHPC). Το DHPC θα δημοσιευτεί επίσης στον ιστότοπο του EMA.

Η σύσταση του EMA για αναστολή θα διαβιβαστεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα εκδώσει μια νομικά δεσμευτική απόφαση, η οποία θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Ο EMA θα συνεχίσει την ανασκόπηση του Oxbryta και θα εκδώσει την τελική του σύσταση σε εύθετο χρόνο.

Περισσότερα για το φάρμακο

Το Oxbryta είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της αιμολυτικής αναιμίας (υπερβολική καταστροφή των ερυθρών κυττάρων του αίματος) σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που πάσχουν από δρεπανοκυτταρική νόσο. Το Oxbryta μπορεί να χορηγηθεί ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό με ένα άλλο φάρμακο για τη δρεπανοκυτταρική νόσο που ονομάζεται υδροξυκαρβαμίδη. Περιέχει τη δραστική ουσία voxelotor.

Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μια γενετική ασθένεια όπου τα άτομα παράγουν μια μη φυσιολογική μορφή αιμοσφαιρίνης (της πρωτεΐνης στα ερυθρά κύτταρα του αίματος η οποία μεταφέρει το οξυγόνο). Τα ερυθρά αιμοσφαίρια γίνονται άκαμπτα και κολλώδη και αλλάζουν σχήμα από δισκοειδές σε σχήμα ημισελήνου (σαν δρεπάνι).

Το Oxbryta έλαβε άδεια κυκλοφορίας με ισχύ σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση στις 14 Φεβρουαρίου 2022.

Περισσότερα για τη διαδικασία

Η επανεξέταση του Oxbryta ξεκίνησε στις 29 Ιουλίου 2024, κατόπιν αιτήματος της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, βάσει του άρθρου 20 του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 726/2004.

Η ανασκόπηση διεξάγεται από την Επιτροπή Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP), αρμόδια για θέματα που αφορούν φάρμακα για ανθρώπινη χρήση, η οποία θα εκδώσει τη γνωμοδότηση του Οργανισμού. Στη συνέχεια, η γνωμοδότηση της CHMP θα διαβιβαστεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα εκδώσει μια τελική νομικά δεσμευτική απόφαση που θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης.

(ΔΚ/ΕΑθ)